RESUMO ✦
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Um sopro de esperança percorre os corredores da pediatria em Cagliari. No início de novembro de 2025, cinco pequenos pacientes do Arnas Brotzu, com idades entre 2 e 3 anos, começaram a receber uma terapia combinada de modulação da proteína CFTR — a associação de Ivacaftor, Tezacaftor e Elexacaftor, complementada por Ivacaftor — destinada a atacar a raiz da doença e não apenas os seus sintomas.
Trata-se de um passo significativo na batalha contra a fibrose cística pediátrica: a possibilidade de intervir quando os pulmões ainda guardam sua integridade, antes que as infecções recorrentes e a inflamação crônica comecem a marcar o tecido respiratório. Essa virada só foi possível graças à autorização da Agência Italiana do Fármaco (AIFA), em vigor desde 7 de agosto de 2025, que ampliou o uso dos moduladores da proteína CFTR para crianças a partir dos 2 anos portadoras de mutações genéticas específicas.
Como quem cuida de um jardim sabe que a poda precoce protege a árvore inteira, os especialistas enfatizam que iniciar a terapia ainda na infância pode redefinir o curso natural da doença. “Começar este tratamento aos dois anos significa mudar completamente a história natural da fibrose cística e reescrever o futuro destas crianças”, afirmam Giuseppe Masnata, diretor da Pediatria do Arnas Brotzu, e Daniela Manunza, responsável pelo centro regional para a fibrose cística.
Na prática clínica, a combinação de Ivacaftor, Tezacaftor e Elexacaftor atua como uma correção do mecanismo básico defeituoso: melhora o funcionamento da proteína CFTR, permitindo uma respiração mais fluida das vias aéreas, reduzindo a formação de secreções espessas e o risco de infecções repetidas. Para as famílias, é como recuperar um tempo interno do corpo que antes era roubado pela doença — um pequeno retorno à normalidade do dia a dia.
O início do tratamento nestas cinco crianças representa tanto um avanço terapêutico quanto um gesto de cuidado sistêmico: a aprovação normativa, a capacitação do centro pediátrico e a confiança dos pais convergiram para que a intervenção fosse possível. Em um mosaico de gestos humanos e ciência aplicada, a cidade respira um pouco diferente — mais leve, como quem caminha após a chuva.
Os clínicos destacam que o benefício real se mede a longo prazo: preservação da função pulmonar, menor necessidade de hospitalizações por exacerbações e uma qualidade de vida mais próxima da que as crianças deveriam experimentar. Ainda assim, o acompanhamento multidisciplinar permanece essencial: nutrição, fisioterapia respiratória, monitoramento genético e vigilância constante fazem parte da colheita de cuidados que garante que os resultados sejam duradouros.
Para quem acompanha as estações e os ritmos do corpo, esta notícia é um lembrete de que intervenções no momento certo podem transformar o destino — como a chegada da primavera que redescobre e reacende brotos que pareciam tímidos. Em Cagliari, a esperança de famílias e profissionais floresce com ciência, compaixão e decisão clínica.
