RESUMO ✦
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Por Alessandro Vittorio Romano — À margem da Giornata delle malattie rare, dados divulgados pela Farmindustria desenham um retrato de esperança e trabalho em curso: em 2025 a EMA aprovou 16 fármacos órfãos — medicamentos destinados à prevenção, diagnóstico e tratamento das doenças raras — dentro de um total de 104 autorizações.
Além dessas aprovações, chama atenção o vigor da investigação: mais de 30% da pipeline mundial — ou seja, o conjunto de novos candidatos a fármacos e terapias em desenvolvimento — está direcionada a doenças raras, com 7.721 projetos de pesquisa e desenvolvimento ativos. São iniciativas que iluminam a paisagem da cura, como um campo que aos poucos vai florescendo em diferentes tons.
Desde 2000, a Europa já contabiliza mais de 260 fármacos órfãos aprovados, um sinal claro de progresso sustentado, embora a colheita ainda não atenda a todas as necessidades. A estatística mundial também lembra a escala do desafio: cerca de 350 milhões de pessoas vivem com alguma doença rara no planeta, um número que transforma dados em rostos e histórias de vida.
Marcello Cattani, presidente da Farmindustria, ressalta o papel de destaque da Itália nessa área. Segundo ele, o país é referência na Europa e no mundo, sendo a única nação europeia dotada de legislação específica sobre o tema. Cattani aponta ainda que o governo, por meio de uma delega específica, colocou as doenças raras entre as prioridades da agenda de saúde.
Um dos pontos citados com orgulho é o sistema de triagem neonatal expandido da Itália, que inclui cerca de 60 patologias e está entre os mais avançados globalmente. É um gesto de prevenção que se assemelha a regar mudas ainda cedo, para que cresçam com menos riscos. Ao mesmo tempo, permanece o convite a continuar trabalhando para reduzir desigualdades no acesso a diagnósticos e terapias.
Como observador das interseções entre ambiente, rotina e bem-estar, enxergo nesta mobilização científica um movimento parecido com as estações: há períodos de preparação e silêncio, seguidos por florescimentos súbitos de inovação. A jornada das doenças raras exige políticas públicas que acompanhem esse ritmo — financiamento, redes de cuidado, diagnóstico precoce e continuidade terapêutica — para que os frutos do laboratório cheguem de fato à mesa de quem precisa.
Os números de 2025 são encorajadores, mas não encerram a história. Eles são sementes: é papel das comunidades médicas, das instituições e da sociedade regar o solo em que elas foram lançadas, para que novas aprovações signifiquem acesso, qualidade de vida e um inverno da incerteza cada vez mais curto. A vigilância, a empatia e a ciência caminham juntas, como a respiração da cidade que nunca para.
