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Por Alessandro Vittorio Romano — Em uma mudança que respira esperança nas veias do sistema de saúde italiano, a publicação da determinação da Aifa na Gazzetta Ufficiale autoriza a rimborsabilidade (reembolso) da combinação tripla de nova geração Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor). A medida abre portas para pessoas com fibrose cística a partir dos 6 anos de idade que apresentam ao menos uma mutação do gene CFTR não de classe I.
O acordo, anunciado pela Vertex Pharmaceuticals, vai além: amplia o acesso também a Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e a Kalydeco (ivacaftor) para pacientes com 2 anos ou mais que tenham pelo menos uma mutação não de classe I no gene CFTR. Na prática, cerca de 1.500 pacientes portadores de mutações raras e ultrarraras terão, pela primeira vez na Itália, a possibilidade de receber um modulador da proteína CFTR — uma terapia inovadora que atua diretamente sobre a causa genética desta doença.
Vivemos um momento em que a paisagem da assistência respiratória muda como uma estação: os tratamentos que corrigem o defeito molecular fazem florescer novas rotas de cuidado. Segundo Vincenzo Carnovale, presidente da Sociedade Italiana para o Estudo da Fibrose Cística e diretor do Centro de referência regional da Campania para o cuidado do adulto com FC, “a Itália é o país europeu com o maior número de pacientes com fibrose cística portadores de mutações diferentes da mais frequente, a F508del. Nesse cenário, o acordo alcançado representa uma virada decisiva para toda a comunidade FC. Pela primeira vez, uma ampla plateia de pacientes poderá acessar uma terapia de última geração capaz de corrigir o defeito genético e melhorar significativamente a qualidade de vida e as perspectivas clínicas a longo prazo.”
Na voz da indústria, Federico Viganò, Country Manager da Vertex para Itália e Grécia, ressalta: “O acesso ao modulador de nova geração Alyftrek representa um marco fundamental para a comunidade italiana com fibrose cística. Graças ao acordo com a Aifa, pacientes que até hoje não dispunham de opções terapêuticas poderão acessar, pela primeira vez, um tratamento inovador. Este resultado confirma nosso compromisso em responder às necessidades não atendidas dos pacientes e reforça o papel da Itália como país na vanguarda do acesso a tratamentos inovadores no âmbito do Ssn.”
Alyftrek será indicado para pessoas com FC com 6 anos ou mais que possuam ao menos uma mutação não de classe I no gene CFTR. Trata-se de uma combinação tripla de administração diária que age na proteína CFTR, promovendo correção parcial da sua função e, com isso, reduzindo de forma concreta os efeitos clínicos da doença: uma espécie de renovação dos ritmos internos do organismo, onde cada molécula ajusta uma nota da melodia respiratória.
Para famílias e cuidadores, a decisão significa algo mais que um tratamento novo: é a possibilidade de reorganizar o cotidiano com menos crises respiratórias, menos hospitalizações e maior qualidade de vida. Para o sistema de saúde, é um passo na colheita de políticas que traduzem inovação científica em acesso real. E para a comunidade científica e de advocacy, é o reconhecimento de que a diversidade genética — longamente vista como um obstáculo — pode ser enfrentada com ferramentas cada vez mais precisas.
Enquanto as estações seguem seu curso, a aprovação simboliza um despertar na paisagem terapêutica: uma intervenção que atua nas raízes da doença e permite que muitos pacientes experimentem um novo fôlego, literal e figurado. A expectativa agora é pela implementação clínica e pelo acompanhamento real-world que mostrará o impacto no dia a dia dos pacientes italianos.
