RESUMO
Sem tempo? A Lili IA resume para você
Por Alessandro Vittorio Romano — Em um cenário onde a medicina caminha entre ciclos e estações, Ipsen concentra sua atenção nas doenças raras, assim como em oncologia e neurociências, com um objetivo que soa como uma promessa: entregar aos pacientes soluções terapêuticas inovadoras em áreas de alta complexidade e com necessidades clínicas muitas vezes ainda por atender. É essa visão que a diretora de Assuntos Médicos e Regulatórios da Ipsen Itália, Chiara Marchesi, compartilhou em entrevista à Adnkronos.
Marchesi lembra que, nas doenças raras, o caminho da inovação traz desafios extras. Antes de tudo, é essencial manter um diálogo contínuo com especialistas, sociedades científicas, associações de pacientes e instituições. O cuidado, diz ela, deve ser ao mesmo tempo eficaz, personalizado e sustentável — como um jardim que pede atenção às raízes para florescer.
Do ponto de vista científico, uma das principais frentes é chegar a um diagnóstico precoce. O conhecimento sobre muitas condições raras ainda está concentrado em poucos centros e em um círculo restrito de especialistas. Além disso, a dificuldade de produzir evidências científicas sólidas é acentuada por populações de pacientes pequenas e heterogêneas. Nesse quadro, além dos dados de estudos registratórios, ganham cada vez mais valor as evidências de mundo real, fundamentais para entender o impacto cotidiano das terapias.
“O paciente precisa ser visto em 360 graus”, ressalta Marchesi. Muitas dessas patologias têm início na infância e trazem necessidades complexas. Por isso, o papel das associações de pacientes, como a Alagille Italia, é decisivo: ouvir quem vive a condição todos os dias permite desenvolver respostas que façam sentido na rotina das famílias.
Outro ponto sensível é o acesso às terapias. A inovação precisa chegar de forma concreta aos pacientes, mas os percursos de acesso podem ser longos e variar entre regiões. O diálogo contínuo com as instituições é, portanto, indispensável para garantir equidade e rapidez na disponibilidade das opções terapêuticas.
Na prática, Ipsen já é referência em doenças colestáticas hepáticas raras — um grupo heterogêneo de enfermidades ligadas a alterações crônicas do fluxo biliar, de origem genética ou autoimune. Há opções terapêuticas disponíveis em condições como a Síndrome de Alagille, a colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) e a colangite biliar primária. A pipeline de pesquisa permanece fortemente focada nesse território: atualmente há estudos em andamento para atresia biliar (um estudo de fase 3) e a colangite esclerosante primária, que recentemente concluiu um estudo de fase 2 com resultados positivos.
A qualidade de vida dos pacientes e de suas famílias está sempre no centro das iniciativas. Um exemplo prático, citado por Marchesi, é um serviço de entrega domiciliar do medicamento, acompanhado por materiais informativos pensados para tornar o percurso terapêutico mais suave e integrado à vida cotidiana.
Falar de doenças raras é, para mim, observar a respiração lenta e profunda de comunidades inteiras: é reconhecer que cada avanço científico precisa descer da torre de marfim e tocar a vida diária. A colheita dos benefícios só acontece quando a inovação encontra rotas concretas de acesso, o ouvido atento das instituições e a sabedoria das associações que conhecem o terreno onde as pessoas vivem.
