RESUMO
Sem tempo? A Lili IA resume para você
Como quem acompanha a respiração lenta de uma cidade ao amanhecer, recebo a notícia de que a Aifa aprovou a rimborsabilidade — pelo Servizio Sanitario Nazionale — do odevixibat (comercializado como Kayfanda®) para o tratamento do prurido colestático associado à Síndrome de Alagille. A decisão foi publicada na Gazzetta Ufficiale n. 21 de 27-01-2026 e traz alívio para famílias que vivem o dia a dia dessa condição rara.
O odevixibat é um inibidor potente, seletivo e reversível do transportador ileal dos ácidos biliares (IBAT), indicado para pacientes a partir de seis meses de idade. Em termos práticos, sua ação reduz a retenção de ácidos biliares que alimenta o prurido, aquela coceira intensa que corrói o sono e a serenidade de quem a vive.
A Síndrome de Alagille é uma doença genética rara, de herança autossômica dominante, normalmente associada a mutações nos genes JAG1 ou NOTCH2. Manifesta-se, na maioria das vezes, nos primeiros meses de vida e atinge cerca de 1 em cada 30.000 a 50.000 nascidos vivos. É uma condição multissistêmica, que pode envolver fígado, coração, olhos, rins, ossos e a conformação do rosto. O impacto é profundo: mortalidade que pode chegar a 10% — geralmente por problemas cardíacos ou insuficiência hepática — e uma carga clínica e social muito elevada.
Entre 90% e 95% das crianças com a síndrome apresentam sintomas colestáticos persistentes, sobretudo o prurido colestático, que compromete as rotinas, a alimentação e o descanso. Aproximadamente 60% dos pacientes necessitam de transplante hepático até os 18 anos. O prurido, por vezes refratário aos tratamentos convencionais, costuma vir acompanhado de distúrbios do sono, lesões cutâneas, alterações do humor e dificuldades nutricionais que exigem sondas em muitos casos.
Do ponto de vista humano, a chegada de uma terapia que atua sobre a raiz do problema significa mais do que números: é a possibilidade de devolver noites de sono, momentos de brincadeira sem dor e um alívio concreto para famílias que vêm cultivando, dia após dia, estratégias de cuidado. Estudos clínicos apontam não só a redução do prurido e dos níveis de ácidos biliares, mas também melhorias relevantes nos parâmetros de sono e na qualidade de vida das crianças e de seus familiares.
Em palavras do hepatologista pediátrico Emanuele Nicastro, a disponibilidade do odevixibat representa uma opção necessária para uma doença pediátrica rara: eficácia e segurança favoráveis a curto e longo prazo, com impacto translacional sobre o sono e o bem-estar familiar. Martina Brotto, presidente da associação Alagille Italia Odv, lembra que o prurido colestático é um dos aspectos mais difíceis de manejar no cotidiano das crianças afetadas — ele perturba o sono, limita a vida social e interfere no crescimento.
Este passo da Aifa amplia o leque terapêutico disponível e aproxima a prática clínica de uma abordagem que considera não apenas os parâmetros bioquímicos, mas a respiração do cotidiano das famílias. A rimborsabilidade torna o tratamento mais acessível e sublinha a importância de políticas de saúde que escutem tanto as cifras quanto as histórias humanas por trás delas — a verdadeira colheita do cuidado.
Enquanto observamos essa nova estação de possibilidades, seguimos atentos aos desdobramentos científicos e ao impacto real na vida das crianças e de suas famílias, porque, no fim, a medicina também é isso: devolver ritmo e tranquilidade à paisagem íntima de cada casa.
